| Il termine terapia molecolare mirata è usato per riferirsi ad agenti che colpiscono i percorsi specifici attivati nei processi di crescita, sopravvivenza, invasione e metastasi delle cellule neoplastiche e nella neangiogenesi tumorale.
Il grande e forse eccessivo ottimismo, provocato dal progressivo approfondimento delle conoscenze di questi meccanismi, ha ricevuto un impulso ulteriore con l'ingresso sulla scena terapeutica dell'imatinib e di altri farmaci appartenenti alla categoria degli agenti mirati al bersaglio biomolecolare, fra i quali alcuni anticorpi monoclonali (trastuzumab, rituximab, cetuximab bevacizumab) e alcune piccole molecole, già entrati nella pratica clinica.
Ma la domanda che ci si deve porre è se tale entusiasmo sia giustificato e suffragato da dati scientificamente forti e clinicamente provati.
Le difficoltà incontrate nella ricerca e nello sviluppo di nuove molecole veramente efficaci e i deludenti risultati ottenuti nelle prime fasi della vita di alcuni di questi agenti e, non ultimi, gli alti costi delle terapie debbono indurre ad una maggiore cautela e a porsi un interrogativo di fondo: il successo o l'insuccesso di un agente mirato al bersaglio biomolecolare dipende dalla sua maggiore o minore "intelligenza" o dalla maggiore o minore stupidità del tumore nel quale esso è stato impiegato? E se fosse vero che esistono tumori eccessivamente intelligenti, come possono essere sviluppate molecole più intelligenti di loro? E al momento attuale qual è il vero ruolo della terapia molecolare in oncologia?
Di fronte a tali problematiche l'oncologo medico ha il dovere irrinunciabile di possedere sufficiente cultura per essere in grado di utilizzare appropriatamente queste nuove terapie nei suoi processi decisionali diagnosticoterapeutici.
Quest'opera non ha certo la pretesa di sostituirsi alla principale fonte di aggiornamento culturale e scientifico che rimane quella della consultazione faticosa e continua della letteratura scientifica. Lo scopo che si propone è semplicemente quello di fornire all'oncologo medico una trattazione il più possibile sistematica della disciplina nei suoi vari aspetti.
La trattazione è suddivisa in tre parti, che riguardano rispettivamente la biologia molecolare della proliferazione cellulare, la farmacologia e lo sviluppo clinico degli agenti mirati al bersaglio biomolecolare, la caratterizzazione biomolecolare e le terapie delle diverse neoplasie maligne.
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